近日，美國密爾沃基一本叫做《Sentinel and MedPage Today》的雜志發(fā)表一篇文章分析過去10年FDA批準(zhǔn)上市的抗癌藥，結(jié)果發(fā)現(xiàn)在54個(gè)上市新藥中有74%的藥物沒有證據(jù)顯示能延長患者壽命，也不能改善患者生活質(zhì)量。

　　在2004-2011年上市的26個(gè)新藥中只有3個(gè)顯示能延長患者壽命而且還不是很長。文章作者質(zhì)疑是否患者和支付部門應(yīng)該為療效不確定但動(dòng)輒10萬美元一年的高藥價(jià)買單。

　　從表面上看FDA批準(zhǔn)這么多療效未知的藥物實(shí)在有瀆職之嫌，但實(shí)際情況要復(fù)雜得多。

　　癌癥依然是致死率很高的惡性疾病，FDA為了讓面臨死神的癌癥病人有最大機(jī)會(huì)生存開辟了多個(gè)快速審批通道。其中一個(gè)是如果藥物能縮小患者腫瘤或延長無進(jìn)展生存期則可以快速上市，但生存期療效廠家應(yīng)該在上市后做臨床實(shí)驗(yàn)證實(shí)。

　　遺憾的是藥物應(yīng)答和無進(jìn)展生存期并不是總和生存期一致，而且有時(shí)生存期很難證實(shí)因?yàn)殍b于癌癥患者可能只有一線機(jī)會(huì)生存很多療效實(shí)驗(yàn)允許交叉用藥，即對(duì)照組的患者如果病情惡化可以轉(zhuǎn)到用藥組，這為生存期的確定增加了難度。但是如果沒有生存期或生活質(zhì)量數(shù)據(jù)的確不應(yīng)該向病人和支付部門收取高額費(fèi)用。

　　需要說明的是患者和消費(fèi)者組織有時(shí)的確需要惡性疾病藥物在療效確證之前上市。前一陣美國科羅拉多州州長John Hickenlooper簽署了一項(xiàng)所謂嘗試權(quán)法案，即允許生命垂危患者在所有已有藥物無效時(shí)可以使用已完成I期實(shí)驗(yàn)但尚未上市的新藥。

　　六年前羅氏的抗癌藥Avastin通過快速通道上市（三陰性乳腺癌那個(gè)適應(yīng)癥）但后來證明沒有生存期療效被FDA撤市，引起患者和消費(fèi)者組織的大規(guī)�？棺h。罕見病藥物尤其嚴(yán)重，FDA幾乎總是在消費(fèi)者要求加速審批的壓力下。所以造成現(xiàn)在這種狀況原因是多方面的。

　　另一個(gè)問題是FDA只負(fù)責(zé)批準(zhǔn)藥物但無權(quán)定價(jià)。以前這個(gè)問題不突出，但最近新藥價(jià)格不斷飆升而各國政府又紛紛陷入財(cái)政危機(jī)之中，所以對(duì)藥品是否物有所值開始嚴(yán)格審查。英國著名的NICE已經(jīng)拒絕為多個(gè)癌癥新藥支付廠家要求的藥價(jià)，德國也迫使一些EMA批準(zhǔn)的藥物從德國市場(chǎng)退出。以后的趨勢(shì)將是支付部門比藥監(jiān)部門擁有更大權(quán)力，得到上市許可只是一小步，得到支付部門的認(rèn)可才是最關(guān)鍵的。

　　在研發(fā)經(jīng)費(fèi)有限的現(xiàn)在支付部門的政策對(duì)新藥研發(fā)有著重要的導(dǎo)向作用，如果沒有證據(jù)能延長患者壽命或僅延長一兩個(gè)月壽命的新藥都可以賣一年10萬美元那么廠家在利益驅(qū)使下必然會(huì)做出更多這樣的藥物。

　　比如現(xiàn)在只占肺癌5%的ALK變異亞型藥物除了兩個(gè)上市的還有5、6個(gè)在晚期臨床。這些后來的同類藥物能為患者和社會(huì)帶來多少價(jià)值實(shí)在令人懷疑。支持他們做這類產(chǎn)品的動(dòng)力是高藥價(jià)和相對(duì)低風(fēng)險(xiǎn)。而這個(gè)高藥價(jià)間接鼓勵(lì)了研發(fā)資源的浪費(fèi)，這些研發(fā)經(jīng)費(fèi)應(yīng)該用在更可能為人類造福的其它科研活動(dòng)中。